Gentherapie der Hämophilie – Medizinisch-ökonomische Analyse der AMNOG-Preisverhandlungen

Die Hämophilie (Bluterkrankheit) ist eine erbliche Erkrankung, die zu einem Mangel körpereigener Gerinnungsfaktoren führt. Die Folge dieses Gendefekts können spontane Blutungsereignisse sein, die mangels Blutgerinnung beispielsweise zu Einblutungen und somit Schädigungen in Gelenken führen können. Je nach Schweregrad der Krankheit werden zur Prophylaxe Faktorpräparate in patientenspezifischer Menge injiziert. Diese Prophylaxe soll die Krankheitsfolgen reduzieren, dennoch bleiben Einschränkungen der Lebensqualität und erhöhte gesundheitliche Risiken bestehen. Die Gentherapie der Hämophilie ist ein neuer Ansatz der Therapie. Durch einen additiven Gentransfer soll in der Leber der Erkrankten die Produktion des mangelnden Gerinnungsfaktors möglichst langfristig angeregt werden. Den Chancen dieser Therapie stehen zahlreiche Risiken und medizinische Einschränkungen gegenüber. Die Studienlage ist – wie so häufig bei Orphan Drugs – sehr überschaubar.
Die Gentherapeutika der Hämophilie sind sehr teure Arzneimittel. Bei der Behandlung eines Patienten mit dem in Europa zugelassenen ROCTAVIAN werden über 2 Mio. € für die Krankenkassen fällig. Bei dem in den USA zugelassenen Hemgenix sind es über 3,6 Mio. US $. Aber auch die Prophylaxe der Hämophilie-Erkrankten mit Faktorpräparaten erreicht bei schwerer Hämophilie in Deutschland jährlich einen mittleren sechsstelligen Betrag. Der Umfang eines verminderten Einsatzes von Faktorpräparaten könnte als Einsparung in die nutzenorientierten AMNOG-Preisverhandlungen der Gentherapeutika einbezogen werden.
Welche medizinischen Sachverhalte sind bei der Gentherapie der Hämophilie aktuell zu beachten? Wie ist die Einschätzung zum Patientennutzen? Welche Wirkungsdauer lässt sich aus den Studiendaten ableiten? Welche Begleitmaßnahmen sind nach der Zulassung und Preisverhandlung in Deutschland und Europa erforderlich? Auf diese Fragen formuliert das ePaper Antworten und präsentiert ein Kalkulationsschema als Basis für Preisverhandlungen. Wenig überraschend übersteigen die derzeitigen Listenpreise der Gentherapeutika Hämophilie die möglichen Einsparungen um ein Vielfaches – ein großes Potential für die anstehenden Verhandlungen.